Indikasjoner for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon

Maligne blodsykdommer

Det skal foreligge en alvorlig og livstruende blodsykdom der allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT) er vist å gi bedre sannsynlighet for helbredelse og/eller langtidsoverlevelse enn annen behandling. Mer detaljerte anbefalinger finnes i Nasjonalt handlingsprogram for maligne blodsykdommer.

  • Akutt myelogen leukemi (AML) i første remisjon hos pasienter som ikke er i gunstig risikogruppe. Hos pasienter i intermediær risikogruppe uten målbar restsykdom (MRD), kan man vurdere å avstå fra allogen stamcelletransplantsjon i første remisjon.

  • Akutt lymfatisk leukemi (ALL) i første remisjon hos pasienter med høyrisikokriterier. Viktigste høyrisikokriterium er restsykdom bedømt etter responskriterier i aktuelle behandlingsprotokoll, spesielt i kombinasjon med Philadelphia-kromosom eller KMT2A-translokasjon.

  • Akutt leukemi i annen eller senere remisjon.

  • Kronisk myelogen leukemi (KML) ved svikt på behandling med tyrosin kinaseinhibitor, i kronisk eller akselerert fase. Ved blastkrise må det oppnås ny kronisk fase før transplantasjon.

  • Primær myelofibrose og andre myeloproliferative sykdommer i kronisk eller akselerert fase der median forventet levetid er under tre år vurdert med egnet risikoverktøy (eks. DIPSS+, MIPSS70+, GIPSS).

  • Myelodysplastisk syndrom (MDS): Aktuelt hos pasienter som enten har forventet overlevelse og/eller tid til transformasjon kortere enn tre til fem år eller intoleranse for annen behandling og svært redusert livskvalitet av MDS. Blastandelen må være <10 % før kondisjonering, men ved høyere sykdomsrisiko og ved KMML ønskes dypere remisjoner.

  • Lymfoproliferative sykdommer (KLL, T-PLL) med enten a) påvist del(17p)/TP53-mutasjon med behandlingssvikt på førstelinjebehandling med signalveishemmer, b) senere behandlingslinjer med svikt på signalveishemmere uavhengig av del(17p)/TP53- status, c) klonalt relatert Richters transformasjon eller d) KLL assosiert med MDS. Behandlingssensitiv sykdom er et krav, helst dype remisjoner.

  • Maligne lymfomer i andre eller senere remisjon etter foregående høydosebehandling med autolog stamcellestøtte (HMAS) eller hvor autologe stamceller ikke lar seg høste.

  • Myelomatose – vurderes i andre remisjon hos yngre pasienter med aggressiv sykdom og uten andre gode behandlingstilbud.

Ikke-maligne blodsykdommer

  • Alvorlig aplastisk anemi (SAA). Pasienter under 50 år med HLA-identisk familiegiver (primærbehandling). Pasienter over 50 år med HLA-identisk familiegiver etter svikt på immunsuppresjon. Hvis det ikke finnes søskengiver er transplantasjon med ubeslektet giver (10/10 HLA-match) aktuelt hos pasienter under ca 40 år, enten som primærbehandling (<20 år) eller etter svikt på immunsuppresjon.

  • Medfødt benmargssvikt med enten alvorlig cytopeni, klonal evolusjon eller sekundær myeloid neoplasi: Diamond-Blackfan anemi, Fanconi anemi, Shwachman-Diamond anemi. Individuell vurdering.

  • Paroksystisk nattlig hemoglobinuri med alvorlig benmargssvikt eller inadekvat effekt av komplementhemming.

  • Hemoglobinopatier. Thalassemia major, sigdcelleanemi. Regnes som utprøvende behandling hos voksne pasienter.

  • Enkelte medfødte immunsviktsykdommer. Individuell vurdering.

  • Enkelte medfødte metabolske sykdommer. Individuell vurdering.